治療法のない腎臓の難病に、有力な薬が見つかった。だが患者は全国に３人しかおらず、商品化する製薬会社が見つからない。治療しなければ若いうちに末期の腎不全になり、人工透析なしでは生きられなくなる。何とか救う手だてはないだろうか－。
■明確な結果
神戸大教授の野津寛大さん（５０）＝小児科＝らの研究グループが開発したのは「アルポート症候群」の治療薬。マウスによる実験では、投薬された個体は半年たっても１匹も死なないが、投薬しないグループは半数以上が死んだ。「これほど明確な結果はなかなか得られません」と野津さんは強調する。
使用したのは「核酸医薬」と呼ばれる薬だ。個人の遺伝子を詳細に調べて病気の原因となる変異を突き止め、直接働きかける。野津さんらは、重症型のアルポート症候群の変異を軽症型に置き換える手法を開発した。核酸医薬の合成法は確立しており、原因となる遺伝子が分かれば短期間で完成できる。他疾患では、筋肉の萎縮や呼吸困難を起こす難病「脊髄性筋委縮症」に対する核酸医薬「スピンラザ」などが承認されている。
■開発費打ち切り
アルポート症候群の発症率は数千～１万人に１人程度とされ、遺伝性腎疾患の中では比較的多い。しかし、同じ病気でも遺伝子変異の現れ方はさまざまで、タイプによって核酸医薬は異なる。それゆえ、治療薬を開発しても対象患者は限られてしまう。
野津さんらは臨床試験（治験）に向け、該当する患者の情報を全国から募ったが、３人しか見つからなかったという。商品化しても採算は見込めず、手を挙げる製薬会社は現れていない。これまで国立研究開発法人日本医療研究開発機構（ＡＭＥＤ）から得ていた研究開発費も打ち切りが決まった。
研究グループに名を連ねる飯島一誠（かづもと）・兵庫県立こども病院長（６６）＝前神戸大教授＝によると、米国などでは核酸医薬開発を支援する仕組みがあり、たった一人のための薬も創られた。「長期間の高額な治療費をどう支えるかも含めて、日本に適したモデルの構築が求められる」と飯島さんは指摘する。
全文はこちら
https://news.yahoo.co.jp/articles/34e72c4fe02d32cd09a5ca7f813893d710e3989e
患者３人でクラファンすればいいよ
>>2
大学と製薬会社のクラファンだったらちょこっと出すわ
>>2
それしかないか
それなら手伝うって人は多そう、自分も出す
>>2
もしやるんだったら自分もお金を出したい
そんなに少ないなら国内だけじゃなく世界を巻き込まないと
おい、タケダ、つべのCMウソなんか？w
>>4
あれもなんだかんだと既存施設で作れて、黒字になるからやってるんであって
完全新規で3人じゃどうやっても難しいだろうな
>>4
責任がつきまとうと、莫大な賠償金も
必要になるから見て見ぬフリが賢明。
普通の研究者はマジ忙しい
その研究者がマスコミに出てくるときは予算獲得のため
ほんとに出来てるのか
もう少しから先が本番とか聞くけど
保険適用でも一錠数百万の薬はあるけど…
生産が間に合わない、利益に見合わなくて作れないから、〇〇病院にだけしか降ろせない、って薬もあるしな
未開発ならまだしも開発済みでそんなに金がかかるものなのか
>>46
治験を数年やらないといけないし
何かあったときの裁判や賠償の費用も織り込まないとだしで製薬会社はやりたがらんだろうね
世界中で万単位で患者いればやるかもだけどそんなネットワーク持ってる製薬会社が居ないのかも
将来的に別の疾病にも効果あるかもしれないから作っててもらいたいはな
しかし、3人の結果が出たところでまともなデータとしては扱われないだろうから難しいんだろうか
でも、アメリカとかに売れるんじゃない？知財として
あたかも完成しているように言ってるが臨床試験もまだで
要は研究開発費クレクレだからな
マウスで上手くいっても治験でダメなんてごまんとあるｗ
>>66
そんなもんですw
3人しかいないんじゃなくて3人しかわかってないんだろうけどね
製薬の問題というか保険医療の問題というか難治疾患の医療費負担の問題というか…
1人30億円とかの薬価を受け入れられるかどうか
確かアメリカでは希少難病の研究する製薬会社には税金の優遇してる
この薬作る会社の税金を一年免除すれば良いんじゃないかな
>>101
でも、そういう難病のことを英語ではorphant disease（みなしごの疾病）って呼ぶんだよね
つまり、だれも資金援助してくれない（親になってくれない）捨て子
これは開発したとは言わんだろ
動物実験では効果が見られたってだけで
治療薬製造は慈善事業じゃないからなぁ
利潤が得られないなら事業継続できない
それ作るなら他の薬製造しろよっていう
いま薬不足だし
薬を開発して治験して効果が認められたら健康保険適用。
治験費用はメーカー負担。
治験の一部費用を患者負担にするしてもそこには健康保険は適用されない。
今の健康保険ではどうにもならない。
どこからか金をかき集めてきてメーカーに渡して開発してもらわないと。
エボラ出血熱レベルの薬ですらどこも作らないしな。
コロナの薬は儲かるから競うようにして開発ｗ
難病の薬が開発できたのにそれを使えないって残念すぎるな…どうにかならないのかね
>>181
「核酸医薬」はタンパク質やRNA、DNAに特異的に作用するから
”マウスの”アルボート症候群に特異的に作用している可能性もあるけどね。
でも死んだら訴えるんでしょ？
3人分くらいなら大学の研究室で作れんものかね
>>197
作れるかもしれないけど投与したら薬事法違反だし、それで何かあったら患者は訴える
実話を元にした映画「小さな命が呼ぶとき」
エリートビジネスマンの父親が子供を救うために製薬会社を立ち上げて薬を開発する話。
ここまでやって薬を開発するしか無い。
国内で見つかった患者がたった三人なのに
実験用の病気のマウスはどうやって調達したんだ
薬が出来たとして、未承認薬だと、自己負担何千万になると思う
癌の治療薬や脳の疾患の未承認薬でも、自己負担でも良いから薬欲しいとなっても、なかなか調達が難しいみたいね
>>212
マウスなら、作為的に病気にさせることが出来る
まず3人じゃ治験にならないが
このために何十億何百億かける製薬企業はまず無い
国としてもコストパフォーマンスが悪過ぎる
他の用途でも使える可能性があれば海外のメガファーマが買い取ってくれるかもしれん
３人じゃ製薬会社はコストをペイ出来ないな…
それは公に頼まないと
